"新しい遺伝子治療法市場動向"調査レポートについて

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"新しい遺伝子治療法市場動向"レポートについて
*** レポートのサマリー(一部抜粋)***
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Emerging Gene Therapies – Trends within the Technological, Clinical, Regulatory and Competitive Landscape
Summary

GBI Research’s latest report “Emerging Gene Therapies – Trends within the Technological, Clinical, Regulatory and Competitive Landscape” provides a comprehensive overview of the emerging gene therapy market. The report discusses gene therapy and the technology behind gene editing, outlining the advantages, limitations and current evidence for the platforms under development. The report discusses relevant clinical studies targeting specific therapeutic indications and highlights examples of current challenges within the field, with a focus on therapies that target the eye, liver, and blood.

Additionally, the report provides a background to the CRISPR patent litigation, a key factor within the gene editing company landscape. It provides profiles of six companies developing gene editing platforms, considers the gene therapy interests of the main pharmaceutical companies, and discusses current regulatory trends in the development of gene therapies.

The report explores how emerging gene editing products will compete with established products, their relative competitive strengths, and upcoming value inflection points within the field.

Scope

- What are the key emerging products within the gene therapy landscape?
- Which companies have the strongest pipeline of innovative products?
- How will gene editing disrupt existing gene therapy products?
- What are the regulatory trends for emerging gene therapies?
- What are the interests of pharmaceutical companies within the field?

Reasons to buy

- Achieve an up-to-date understanding of the area, with a comprehensive reference of key products within the gene therapy landscape, compared across technology-specific relevant characteristics such as editing mechanism and delivery vector.
- Conduct competitive analysis using indication-specific, side-by-side comparisons of the latest data for key gene therapy products in the strategically relevant areas of eye, blood, and liver.
- Conduct strategic analysis using an overview of gene therapy specific considerations for evaluating and developing gene therapy products – the CRISPR patent space, emerging regulatory trends, innovation leaders and the interests of pharma in gene therapy.


*** レポートの目次(一部抜粋)***
※当調査資料は調査・発行会社CBR Pharma Insightsが"新しい遺伝子治療法市場動向"について調査・分析しました。目次の詳細は販売サイトにお問い合わせください。

1 Table of Contents
1 Table of Contents 5
1.1 List of Tables 7
1.2 List of Figures 8
2 Introduction 10
2.1 Gene Therapy – Definitions 10
2.2 Report Coverage – the Emerging Gene Therapy Pipeline 11
2.3 History of Gene Therapy 12
2.4 Limitations of Gene Transfer 13
2.5 The Development of Targeted Gene Editing 13
2.6 Overview of Gene Editing Platforms 13
2.6.1 Zinc Fingers (1996) 13
2.6.2 Transcription Activator-Like Effectors (2011) 14
2.6.3 The CRISPR/Cas System (2013) 15
2.6.4 Effectors for Targeting Domains 19
2.6.5 Comparison of Gene Editing Systems 19
2.6.6 Summary of Gene Editing Systems 19
2.7 Overview of In Vivo Gene Therapy 21
2.7.1 Editing is Dependent on Cell Type, Stage, and Repair Pathway 21
2.7.2 Delivery 21
2.7.3 Emerging Safety Concerns with Editing Platforms 24
2.7.4 Editing Products are Reliant on the Target Cell’s Cycle Stage and DNA Repair Machinery 27
2.7.5 Advantages of Gene Editing over Gene Transfer 28
2.7.6 Integration into ‘Safe Harbor’ Sites 28
2.7.7 The Increasing Complexity of Gene Therapy 30
2.7.8 Summary of In Vivo Gene Therapy 31
3 Gene Therapy – Near Term Product Pipeline 33
3.1 Leber Congenital Amaurosis 33
3.1.1 Unmet Need 33
3.1.2 Molecular Genetics 33
3.1.3 Luxturna (Voretigene neparvovec) 33
3.1.4 Editas Medicine: EDIT-101 35
3.1.5 Trial Design 36
3.1.6 EDIT-101 and Off-Target Effects 37
3.1.7 The Potential Advantage of EDIT-101 is the Longevity of its Therapeutic Effect 37
3.1.8 Summary – LCA 38
3.2 Choroideremia 38
3.3 Hurler Syndrome (MPS I) 39
3.3.1 Key Clinical Studies 40
3.3.2 Regenex: RGX-111 40
3.3.3 Sangamo Therapeutics: SB-318 40
3.4 Hunter Syndrome (MPS II) 41
3.4.1 Unmet Need 41
3.4.2 Sangamo Therapeutics: SB-913 41
3.4.3 Immusoft Corporation: Cell Therapy 43
3.5 Sanfilippo Syndrome (MPS III) 43
3.5.1 Lysogene: LYS-SAF302 43
3.6 Summary – MPS Disorders 44
3.7 Hemophilia 44
3.7.1 Hemophilia A 46
3.7.2 Summary – Hemophilia A 50
3.7.3 Hemophilia B 51
3.7.4 Summary – Hemophilia B 53
3.8 Hemoglobinopathies 54
3.8.1 Beta Thalassemia: Unmet Need 54
3.8.2 Beta Thalassemia: Molecular Genetics 55
3.8.3 Sickle Cell Disease: Unmet Need 56
3.8.4 Sickle Cell Disease: Molecular Genetics 56
3.9 Cellular Therapies for Hemoglobinopathies 57
3.9.1 Blue Bird Bio: BB-305 (‘LentiGlobin’) 57
3.9.2 Sangamo: ST-400 60
3.9.3 CRISPR Therapeutics: CTX-001 61
3.9.4 Summary: Cellular Therapies for Hemoglobinopathies 62
3.10 Duchenne Muscular Dystrophy 63
3.10.1 Unmet Need 63
3.10.2 Molecular Genetics 63
3.10.3 ExonDys 51 – Sarepta Therapeutics 64
3.10.4 Solid BioSciences: SGT-001 66
3.10.5 Exonics Therapeutics: CRISPR Approach 67
3.10.6 Summary – Duchenne Muscular Dystrophy 68
4 Competitive Landscape 69
4.1 Regulatory Considerations for Developing Gene Therapy Products 69
4.1.1 Product Characteristics 69
4.1.2 Clinical Study Design for Gene Therapy Products 69
4.1.3 Disease specific guidance 70
4.1.4 Reimbursement and Payment 71
4.1.5 Summary – Regulatory Considerations 72
4.2 Intellectual Property – CRISPR/Cas 72
4.2.1 Licensing, Exploitation, and MPEG Pool 74
4.3 Company Analysis: Gene Editing Companies 75
4.3.1 Sangamo Therapeutics 75
4.3.2 CRISPR Therapeutics 79
4.3.3 Casebia Therapeutics 81
4.3.4 Editas Medicine 82
4.3.5 Intellia Therapeutics 84
4.3.6 Homology Medicines 86
4.4 Company Analysis: Pharma 87
4.4.1 Amgen 87
4.4.2 Gilead Sciences 87
4.4.3 Novartis 87
4.4.4 Sanofi 88
4.4.5 GlaxoSmithKline 88
4.4.6 Pfizer 88
5 Appendix 89
5.1 References 89
5.2 Report Methodology 98
5.3 About GBI Research 99
5.4 Disclaimer 99

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※グローバルマーケットレポート販売概要

【タイトル】新しい遺伝子治療法市場動向
【発行日】2019年1月
【調査会社】CBR Pharma Insights
【コード】GBI095CBR
【対象地域】グローバル
【レポート種類】産業分析レポート
【関連産業】医療・製薬
【販売サイト】MarketReport.jp


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    当調査レポートでは、包装産業向け印刷の世界市場について調査・分析し、市場概要、市場環境、包装産業向け印刷市場規模、技術別(フレキソ印刷、グラビア印刷、デジタル印刷、その他)分析、市場動向、競争環境、主要地域別市場規模(北米、ヨーロッパ、アジアなど)、関連企業情報などを含め、以下の構成でお届け致します。 ・エグゼクティブサマリー ・調査範囲・調査手法 ・包装産業向け印刷の世界市場概要 ・包装産業向け印刷の世界市場環境 ・包装産業向け印刷の世界市場動向 ・包装産業向け印刷の世界市場規模 ・包装産業向け印刷の世界市場:業界構造分析 ・包装産業向け印刷の世界市場:技術別(フレキソ印刷、グラビア印刷、デジタル印刷、その他) ・包装産業向け印刷の世界市場:地域別市場規模・分析 ・包装産業向け印刷の北米市場規模・予測 ・包装産業向け印刷のヨーロッパ・中東・アフリカ市場規模・予測 ・包装産業向け印刷のアジア太平洋市場規模・予測 ・包装産業向け印刷の主要国分析 ・包装産業向け印刷の世界市場:意思決定フレームワーク ・包装産業向け印刷の世界市場:成長要因、課題 ・包装産業向け印刷の世界市場:競争環境 ・包 …
  • 母線トランキングシステムの世界市場2017-2021
    当調査レポートでは、母線トランキングシステムの世界市場について調査・分析し、エグゼクティブサマリー、市場概観、市場概観、業界の構造分析、母線トランキングシステムの世界市場規模及び予測、需要先別分析、地域別分析/市場規模、市場の成長要因、市場の課題、市場動向、競争状況、主要企業(ベンダー)分析などの情報をお届けいたします。
  • ライノウイルス用ワクチンの世界市場機会分析
  • アクセスコントロールの世界市場:磁気ストリップ、近接&スマートカード、生体認証、電子ロック、制御装置/サーバ、ソフトウェア、サービス
    当調査レポートでは、アクセスコントロールの世界市場について調査・分析し、エグゼクティブサマリー、市場インサイト、市場概観/市場動向、産業動向、バリューチェーン分析、市場シェア分析、市場環境分析、種類別分析、装置別分析、地域別分析、市場規模及び予測、市場動向、競争状況、関連企業分析などの情報をお届けいたします。
  • 世界の医療用浴槽市場2015
    本調査レポートでは、世界の医療用浴槽市場2015について調査・分析し、医療用浴槽の世界市場概要、市場規模、市場動向、製造・コスト構造分析、技術データ及び製造工場分析、生産動向分析、価格及び売上総利益分析、販売企業(代理店)・流通企業分析、貿易動向(輸出・輸入)、市場シェア分析、主要サプライヤー、主要需要先(企業)、投資可能性分析などの情報をお届けいたします。
  • ターゲットドローン(無人標的機)の世界市場予測(~2022年)
    当調査レポートでは、ターゲットドローン(無人標的機)の世界市場について調査・分析し、エグゼクティブサマリー、市場インサイト、市場概観/市場動向、産業動向、エンジン種類別分析、需要先別分析、ターゲット種類別分析、地域別分析、ターゲットドローン(無人標的機)の世界市場規模及び予測、市場動向、競争状況、関連企業分析などの情報をお届けいたします。
  • 自動車用オーディオの世界市場:メーカー別、地域別、種類別、用途別、市場予測(~2022)
    本調査レポートでは、自動車用オーディオの世界市場について調査・分析し、自動車用オーディオの世界市場概観、メーカー動向、メーカー別自動車用オーディオシェア、市場規模推移、市場規模予測、自動車用オーディオ種類別分析(スピーカー数6 )、自動車用オーディオ用途別分析(乗用車、商用車)、主要地域分析(北米、欧州、アジア)、主要国分析データなどを含め、以下の構成でお届け致します。 ・自動車用オーディオの市場概観 ・自動車用オーディオのメーカー概要(事業概要、製品種類、価格、売上、市場シェア等) ・自動車用オーディオのメーカー別販売動向、市場シェア、市場集中度、競争動向 ・自動車用オーディオの世界市場規模 ・自動車用オーディオの北米市場分析(アメリカ、カナダ、メキシコ等) ・自動車用オーディオのアメリカ市場規模推移 ・自動車用オーディオのカナダ市場規模推移 ・自動車用オーディオのメキシコ市場規模推移 ・自動車用オーディオのヨーロッパ市場分析(ドイツ、イギリス、ロシア、フランス、イタリア等) ・自動車用オーディオのドイツ市場規模推移 ・自動車用オーディオのイギリス市場規模推移 ・自動車用オーディオの …
  • ブラスト機の世界市場2017-2021
    Technavio社が発行した当調査レポートでは、ブラスト機の世界市場について調査・分析し、エグゼクティブサマリー、市場概観、市場概観、業界の構造分析、ブラスト機の世界市場規模及び予測、需要先別分析、地域別分析/市場規模、市場の成長要因、市場の課題、市場動向、競争状況、主要企業(ベンダー)分析などの情報をお届けいたします。Technavio社はブラスト機の世界市場が2017-2021年期間中に年平均4.32%成長すると予測しています。当レポート上に記載されている主な企業はAirblast、Clemco Industries、Empire Abrasive Equipment、Graco、Sinto Group等です。
  • 食品添加物の世界市場:香料、強化剤、甘味料、着色料、酵素、乳化剤、安定剤、脂肪代替物
    当調査レポートでは、食品添加物の世界市場について調査・分析し、エグゼクティブサマリー、市場概観、市場概観、業界の構造分析、食品添加物の世界市場規模及び予測、製品別分析、地域別分析/市場規模、市場の成長要因、市場の課題、市場動向、競争状況、主要企業(ベンダー)分析などの情報をお届けいたします。
  • 清掃請負サービスの世界市場2018-2022
    当調査レポートでは、清掃請負サービスの世界市場について調査・分析し、市場概要、市場環境、清掃請負サービス市場規模、最終用途別(商業用、産業用、家庭用)分析、市場動向、競争環境、主要地域別市場規模(アメリカ、ヨーロッパ、アジアなど)、関連企業情報などを含め、以下の構成でお届け致します。 ・エグゼクティブサマリー ・調査範囲・調査手法 ・清掃請負サービスの世界市場概要 ・清掃請負サービスの世界市場環境 ・清掃請負サービスの世界市場動向 ・清掃請負サービスの世界市場規模 ・清掃請負サービスの世界市場:業界構造分析 ・清掃請負サービスの世界市場:最終用途別(商業用、産業用、家庭用) ・清掃請負サービスの世界市場:地域別市場規模・分析 ・清掃請負サービスのアメリカ市場規模・予測 ・清掃請負サービスのヨーロッパ市場規模・予測 ・清掃請負サービスのアジア市場規模・予測 ・清掃請負サービスの主要国分析 ・清掃請負サービスの世界市場:意思決定フレームワーク ・清掃請負サービスの世界市場:成長要因、課題 ・清掃請負サービスの世界市場:競争環境 ・清掃請負サービスの世界市場:関連企業情報(ベンダー分析)
  • 遺伝子検査の世界市場見通し2016-2022
    当調査レポートでは、遺伝子検査の世界市場について調査・分析し、遺伝子検査の世界市場規模、市場動向、関連企業分析などを含め、以下の構成でお届けいたします。 ・エグゼクティブサマリー ・序文 ・遺伝子検査の世界市場:市場動向分析 ・遺伝子検査の世界市場:競争要因分析 ・遺伝子検査の世界市場:用途別分析/市場規模 ・遺伝子検査の世界市場:種類別分析/市場規模 ・遺伝子検査の世界市場:技術別分析/市場規模 ・遺伝子検査の世界市場:地域別分析/市場規模 ・遺伝子検査の北米市場規模 ・遺伝子検査の欧州市場規模 ・遺伝子検査のアジア市場規模 ・遺伝子検査の世界市場:主な市場開拓 ・関連企業分析
"当サイトでは、アジア市場、欧州市場、米州市場、中東市場、アフリカ市場など世界市場を対象にした、市場規模、マーケットシェア、市場予測・展望、業界分析、トレンド分析、企業動向、産業分析など多様な種類の市場調査資料をご紹介致します。事業戦略・計画策定、海外進出、競合会社分析、新規事業検討などにご活用頂けます。"